芦可替尼是治疗骨髓纤维化的孤儿药

芦可替尼是治疗骨髓纤维化的孤儿药 骨髓纤维化是比较常见的一种血液肿瘤，它会严重影响患者的生活质量和身体健康。并且，目前治疗骨髓纤维化的药物很少，效果比较显著的就是芦可替尼。它也因此被称为骨髓纤维化的孤儿药。下面，海得康芦可替尼直邮网小编带大家来了解下有关的内容。

芦可替尼是一种口服的Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂。用于治疗中危和高危骨纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。

骨髓纤维化症（MF）是骨髓增殖性肿瘤的一种类型，其主要特征为骨髓纤维化、血细胞减少以及髓外造血。通常，MF 患者存在不同程度的脾大症状，并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身症状。以上表现极大的降低了 MF 患者的生活质量。

而芦可替尼的应用能快速且持久地减轻 MF 患者的脾大症状，改善 MF 的相关症状（如发热、盗汗及腹痛等），进而提升患者的生活质量。相比较传统方式治疗骨髓纤维化来说，可降低死亡风险达52%，脾脏体积在半年内有效缩减达35%以上。

在美国，芦可替尼Jakafi于2011年11月芦可替尼成为首个治疗骨髓纤维化的药物。2014年12月，FDA进一步核准Jakafi用于对羟基脲（hydroxyurea）反应不足或不耐受的真性红细胞增多症（PV，简称“真红”）的治疗，该药是FDA核准的首个治疗PV的药物。在欧盟，芦可替尼分别于2012年8月和2015年3月获批骨纤维化和PV适应症，该药也是欧洲核准的首个骨纤维化和首个PV治疗药物。

目前，诺华正在向全球的监管机构提交芦可替尼Jakavi治疗PV的监管申请文件。如果获批，芦可替尼Jakavi将成为首个用于PV患者治疗的JAK 1/2抑制剂。

以上就是有关芦可替尼的相关介绍，可以知道芦可替尼是非常好的一款药物，治疗效果显著，可以明显减轻患者的症状，不良反应也比较小。是患者可以放心使用和依赖的。

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