治疗骨髓纤维化的孤儿药——芦可替尼。说起骨髓纤维化,可能很少有朋友听说过,在我国骨髓纤维化的患者人数也较少,因此针对这类疾病有效的药物非常的有限,直到2011年美国批准芦可替尼(Jakafi)上市,随后芦可替尼获得了“孤儿药”的资格。现在海得康芦可替尼直邮网小编就带大家领略一下这款孤儿药的风采。
骨髓纤维化症(MF)是骨髓增殖性肿瘤的一种类型,其主要特征为骨髓纤维化、血细胞减少以及髓外造血。通常,MF 患者存在不同程度的脾大症状,并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身症状。以上的这些症状极大的降低了 MF 患者的生活质量。
而芦可替尼(也叫“鲁索替尼”)的应用能快速且持久地减轻 MF 患者的脾大症状,改善 MF 的相关症状(如发热、盗汗及腹痛等),进而提升患者的生活质量。相比较传统方式治疗骨髓纤维化来说,可降低死亡风险达52%,脾脏体积在半年内有效缩减达35%以上。
在美国,芦可替尼于2011年11月成为首个治疗骨髓纤维化的药物。2014年12月,FDA进一步批准芦可替尼用于对羟基脲(hydroxyurea)反应不足或不耐受的真性红细胞增多症(PV,简称“真红”)的治疗,芦可替尼是FDA批准的首个治疗PV的药物。在欧盟,芦可替尼分别于2012年8月和2015年3月获批骨髓纤维化和PV适应症,该药也是欧洲批准的首个骨髓纤维化和首个PV治疗药物。
作为孤儿药,同时又有多种适应症,并且疗效还如此的好,芦可替尼的功劳还真是不容小觑,最重要的是患者朋友可以从芦可替尼的治疗中获益,真是骨髓纤维化和PV患者的首选用药。
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