芦可替尼治疗骨髓纤维化疗效怎么样?骨髓纤维化是一种罕见的疾病,由于市场需求较小,所以受到的关注不多,对症的药物就比较有限。不过2011年美国FDA批准了芦可替尼用于治疗骨髓纤维化,为此类患者带来了希望。那么疗效怎么样呢?海得康芦可替尼直邮网小编就带大家来了解一下。
骨髓纤维化(MF)这类病,是一种大病,包含了很多问题。医学上定义骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤的一种类型。这种疾病是由脾脏肿大,显著贫血现象,使其白细胞和血小板削减,血细胞减少以及髓外造血。
芦可替尼是一种选择性强效 JAK1/JAK2 抑制剂,而研究认为 MF 的发病机制可能与 JAK 及 STAT 通路的调节异常有关。因此芦可替尼的应用能快速且持久地减轻 MF 患者的脾大症状,改善 MF 的相关症状,从而提升患者的生活质量。
基于以上理论上的可行性,研究者们进行了多项临床试验,其结果也是可喜的,芦可替尼的安全性和有效性:对比安慰剂,患者脾脏削减35%甚至于更大、削减腹部不适、冷汗、皮肤瘙痒、骨骼或肌肉痛苦。
不可避免的在临床试验中也出现了一些副作用,包括血小板降低(血小板削减症)、贫血、乏力、腹泻、气短(呼吸坚苦)、头痛、头晕、恶心,但接受芦可替尼治疗的患者表示这些都是可受性的。
因此在骨髓纤维化的治疗上,芦可替尼的确是不可多得的一款好药物,难怪FDA会授予芦可替尼“孤儿药”的资格,我们也期望能有更多的患者可以通过芦可替尼的治疗获益。
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